国投创业日前宣布领投核酸创新药研发企业苏州安天圣施科技有限公司（简称“安天圣施”），支持企业在杜氏肌营养不良（DMD）及脊髓小脑性共济失调3型(SCA3)领域的药物研发，促进新技术拓展应用，开展国际合作。

　　安天圣施成立于2017年，专注于开发针对RNA剪接的反义寡核苷酸（ASO）创新药物。公司创始人华益民博士是重磅核酸药物SPINRAZA 的主要发明人。基于华博士的成功研发经验和深厚技术积累，公司开发了新一代核酸药物技术，并基于ASO药物研发平台，开发了RNA-splicing、RNA编辑等多项关键核心技术，技术优势明显。

　　▲安天圣施实验室

　　公司目前已有多个在研产品管线，其中针对杜氏肌营养不良（DMD）和脊髓小脑性共济失调3型(SCA3)的新药管线，在临床前研究中获得了优异的动物实验数据。DMD产品与对照药物相比，蛋白表达水平提高10倍以上；SCA3产品已经在国内开始研究者发起的临床试验（IIT）。此外，安天圣施还在持续扩展新技术在肿瘤和脊髓性肌肉萎缩症(SMA)开发中的应用。

　　安天圣施取得了多项自主知识产权专有技术，目前已申请国家发明专利2项、PCT专利2项，美国发明专利4项，日本和韩国各1项，实现了核心技术的全球专利布局。

　　▲安天圣施自有动物房

　　国投创业观点

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　　细胞与基因治疗（CGT）无疑是目前生物医药领域最前沿、有良好发展前景、在尚未满足的临床需求方面发挥着积极作用的领域之一。ASO药物的发展，为多种罕见遗传性疾病的治疗首次提供了解决方案，未来有望拓展到更广阔的应用领域。安天圣施的创始团队在ASO药物研发领域具有丰富经验，革新了ASO药物的底层技术，实现了ASO药物研发平台和产品管线的搭建，完成了新技术的全球专利布局，并已经进入IIT研究。相信在本轮投资赋能下，安天圣施能够穿越周期，进一步提升公司研发效率和临床转化能力，为全球患者提供更精准有效的下一代ASO药物。

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　　关于国投创业

　　国投创业成立于 2016 年，是国家开发投资集团有限公司为落实国家创新驱动发展战略，深化与科技部全面战略合作线上股票配资开户，加快推动国家科技成果转移转化，按照市场化方式专门设立的创业投资基金管理公司。国投创业通过国家科技重大专项成果转化基金、国投京津冀科技成果转化基金、国投高新（深圳）创投基金、国投（宁波）科技成果转化基金、国投（广东）科技成果转化基金等平台，始终围绕科技成果转化投资目标，聚焦先进制造、电子信息、生物医药、材料能源等关键领域，着眼京津冀、长三角、粤港澳大湾区等国家区域发展战略布局，持续推动关键核心技术自主创新不断实现突破，构建良好的科技成果转化投资生态体系。